Allogen stamcelletransplantasjon ved MPN
Allogen stamcelletransplantasjon ved MPN Tobias Gedde-Dahl d.y. Seksjon for stamcelletransplantasjon Avdeling for blodsykdommer Oslo Universitetssykehus – Rikshospitalet 17.11.2015 Primær og sekundær myelofibrose. Sekundær AML Trombotiske komplikasjoner PV ET Transformasjon: à10 år: <4 % Transformasjon: à10år: <10% Post ET/PV-myelofibrose Primær Myelofibrose Sek AML à10 år:<2% Sek AML år:<5% à10 Sekundær AML Fig. Håvar Knutsen HEMATOPOIETIC STEM CELL TRANSPLANTATION FOR MYELOFIBROSIS: WHEN? ‘SICK ENOUGH TO NEED IT, BUT WELL ENOUGH TO TOLERATE IT’ MF risiko vs Tx. risiko Hva er transplantasjon med hematopoietiske stamceller ? Tilførsel av bloddannende stamceller (HSC) intravenøst, hvoretter de - ved et vellykket resultat – finner veien til benmargen og oppretter og opprettholder normal benmargsfunksjon resten av livet. Man skifter ut ”blodfabrikken” ! Hvilke hovedtyper transplantasjoner med HSC finnes? • Autologe: Fra en selv - ikke hensiktsmessig ved MPN Man nullstiller ”blodfabrikken” ! • Allogene: Fra et annet individ » Familie (inklusive navlestrengsblod) » Personer i frivillige benmargsgiverregistre » Navlestrengsbiobanker » Strenge krav til vevstypeforlikelighet » Man skifter ut ”blodfabrikken” inkludert immunapparatet ! Utskifting av immunapparatet er HOVEDUTFORDRINGEN SELF versus NON SELF Pasientens immunceller vil forkaste – Rejeksjon Donors immunceller vil kunne angripe ny vert – ”Graft versus host Disease” men også ”Graft versus MPN effekt” Allogen stamcelletransplantasjon benmargsutryddende behandling Stamcelleinfusjon: Benmarg eller blod Bu Dag -8 -7 -6 -5 -4 Cy Cy -3 -2 -1 0 Bu: Busulfan : 16 mg/kg totalt Cy: Cyclofosfamid : 120 mg/kg totalt +1 Allogen stamcelletransplantasjon Doseredusert forbehandling Chimerism Analysis 2 Gy TBI HSCT FLU* -4 -3 -2 -1 0 28 35 56 84 100 180 CSP6.25 mg/kg po x 2 MMF 15 mg/kg po x 2 * fludarabine, 30 mg/m2/d Hematology 2002;397 Utfordringer allo-SCT: Forbehandlingens toksisitet, MAC > RIC Langvarig immunsvikt, - infeksjoner (bakterier, virus, sopp) Behov for langvarig bruk av mange medikamenter med bivirkninger Akutt – og kronisk transplantat mot vert sykdom Rejeksjon Men eneste behandling pt med kurativt potensiale MF risiko vs Tx. risiko MF risiko Tx og komorbiditets - risiko M.Baccarani et al. Blood 2006;108;1809-20 HEMATOPOIETIC STEM CELL TRANSPLANTATION FOR MYELOFIBROSIS: WHAT ARE THE TRUE BENEFITS ? 1999 - 2013 N.Kröger et al. Blood 2009;114:5264-70 N.Kröger et al. Blood 2009;114:5264-70 J.Abelsson et al. Bone Marrow Transplant 2012;47:380-86 J.Abelsson et al. Bone Marrow Transplant 2012;47:380-86 J.Abelsson et al. Bone Marrow Transplant 2012;47:380-86 OS by DIPSS category BL Scott et al. Blood 2012;119:2657-64 Allogen stamcelletransplantasjon ved primær myelofibrose (og myelofibrose etter ET og PV) Konklusjon • Transplantasjon er eneste potensielle kurative behandling • DIPSS > Int-2 • Transplantasjon > ca 60 år? Individuell vurdering, riskoanalyse, pasientinvolvering!
© Copyright 2024