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網膜色素変性治療薬
（ BKチャネル開口剤）
開発コード： UF-021
創薬ベンチャー（証券コード： 4573）
2015/04/01 update
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特定疾患治療研究事業対象疾患
難治性疾患克服研究事業
臨床調査研究分野対象疾患
網膜色素変性とは？
網膜色素変性は進行性の夜盲、視野狭窄を主な症状とし、失明に至ることがある
遺伝性の網膜脈絡膜変性疾患
日本では視覚障害原因の第3位（60歳以下では第1位）
日本では患者の数は約4万人（希少疾病）（世界中では約100万人）
レーバー先天盲（網膜色素変性の特殊型）では遺伝子治療（英国、米国）が施行
神経保護作用蛋白（CNTF）の眼内カプセル型放出投与が施行（米国）
現在まで、本疾患に対する低分子化合物による有効な治療法は確立されていない
・ ライフイノベーション
・ ソーシャルニーズ
眼底写真
創薬ベンチャー（証券コード： 4573）
求
心
性
視
野
狭
窄
治療が患者や社会に
もたらす効果が高い
失明
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原因疾患別視覚障害の現状（日本）
 網膜色素変性は60歳未満（就労年齢期）の視覚障害1位
原因疾患
全体
18−59歳
60−74歳
75歳以上
緑内障
20.7％（1位）
8.4％（3位）
12.1％（2位）
49.9％（1位）
糖尿病網膜症
19.0％（2位）
22.9％（2位）
19.2％（1位）
13.7％（3位）
網膜色素変性
13.7％（3位）
24.9％（1位）
9.8％（3位）
8.5％（5位）
黄斑変性
9.1％（4位）
2.6％
4.8％（5位）
24.2％（2位）
高度近視
7.8％（5位）
5.4％（4位）
6.5％（4位）
12.8％（4位）
身体障害者手帳新規交付者
調査年度平成13年度ー16年度
対象18歳以上の2,043名
創薬ベンチャー（証券コード： 4573）
厚生労働科学研究費補助金 難治性疾患克服研究事業
網脈絡膜・視神経萎縮症に関する研究
平成17年度総括・分担研究報告書 263-267, 2006
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UF-021点眼液
第3相臨床試験の開始
2013年3月13日 プレスリリース
網膜色素変性に対するウノプロストン（UF-021）点眼液の
第3相臨床試験症例登録開始のお知らせ
 網膜色素変性治療薬のウノプロストン（UF-021）点眼液の第3相臨床試験を開始
 視野が狭くなり視力などの視機能が低下した患者様を対象とする
 プラセボ（薬剤を含まないもの）を対照とする、Good Clinical Practice （GCP）に基づく
多施設共同試験
 ｢プラセボ｣もしくは｢UF-021｣のいずれかの点眼液を1回2滴（5分間隔）1日朝夕2回
52週間にわたり点眼していただく無作為化二重遮蔽比較試験と、それに続く全ての
患者様にUF-021をさらに52週間点眼していただく試験
 登録目標を180症例として、全国の38の医療機関で実施
2013年10月21日プレスリリース： 症例登録完了のお知らせ
症例登録が早期に完了。すでに実施している試験の結果も重大な副作用の報告はなく、中止例も少なく、
極めて順調に進行中。2014年度内には無作為化二重遮蔽比較試験（有効性試験）を完了する見込み。
創薬ベンチャー（証券コード： 4573）
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UF-021点眼液
第3相臨床試験の結果<速報版>
2015年3月9日 プレスリリース
網膜色素変性に対するウノプロストン（開発コード UF-021）点眼液の
第3相臨床試験終了並びに解析結果の速報について
 網膜色素変性治療薬のウノプロストン（UF-021）点眼液の第3相臨床試験を終了
 主要評価項目であるハンフリー視野計の中心4点の平均網膜感度において、
プラセボ群（偽薬）との群間比較では、統計学的な有意差は得られなかった。
 UF-021点眼をした方のみのデータでは主要評価項目および視力は治療前後で有意
に改善した。
 VFQ25(自覚症状に関するアンケート調査)総合得点の低下をプラセボ群（偽薬）との群間比較
では、統計学的に有意に抑制した。
 有効性試験（1年間）に引き続き実施の継続投与期（安全性試験）は、現時点で得られ
ているデータをもって終了とする。
現在、様々な角度からデータを整理し、承認申請の可能性を鋭意検討している。
創薬ベンチャー（証券コード： 4573）
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UF-021点眼液の
開発コンセプト
ライフイノベーション創出のコンセプト
中心部網膜感度を改善することにより、視力の悪化を遅らせる
日本発・世界初の網膜色素変性治療薬である。
創薬ベンチャー（証券コード： 4573）
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UF-021点眼液の
開発状況・計画
第2相臨床試験
2010年 2月
臨床試験完了： 有効性、安全性が確認された
第3相臨床試験
2012年11月 医薬品医療機器総合機構（PMDA）へ治験届け
2013年 2月 科学技術振興機構（JST）からの資金支援（最大20億円）
2013年 3月 臨床試験開始（国内）
2014年11月 ウノプロストン点眼液（UF-021）オーファンドラッグ指定
2015年 3月 有効性試験（1年間）・安全性試験完了
（2015年度）
データ解析（承認申請検討中）
日本発・世界初の網膜色素変性治療薬
・ 市場を独占可能→新たな市場を作る
・ 患者数：日本では4万人（世界では100万人超）
・ オーファン治療薬として高薬価が期待される
萎縮型加齢黄斑変性治療薬への適応拡大の可能性
創薬ベンチャー（証券コード： 4573）
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UF-021点眼液の
市場性・経済性
1）想定売上
点眼液の薬価については、治療薬がないことから高薬価が期待される。
年間売り上げとして、20億円前後（国内ピーク時）。
再審査期間は10年間（独占的販売権）で、薬価はほぼ変わらない。
2）市場規模
網膜色素変性の有病率は、5,000人に1人と報告されている。
現在の日本の総人口から患者数は約40,000人と推定される。
2012年3月31日現在の本疾患の特定疾患医療受給者証所持者数
（中期－末期）は 26,934件であった。
全世界では対象患者数は100万人を超える（新たな市場の開拓）。
→グローバル展開へ
3）市場占拠率の根拠
現在、網膜色素変性に有効とされる治療薬はないこと、眼科学会をはじめ
患者団体等にも本開発製剤の開発動向が高い注目を集めていることから、
疾患患者の80%程度に継続投与されると想定 している。
希少疾患に対する治療薬ゆえに、競合となる商品はない（少ない）
創薬ベンチャー（証券コード： 4573）
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第3相臨床試験
国からの開発支援
2013年2月1日 プレスリリース
A-STEP 平成24年度第3回公募における採択について
 網膜色素変性治療薬のウノプロストン点眼液（開発コード UF-021）の開発について、
文部科学省所管の独立行政法人科学技術振興機構より、｢本格研究開発ステージ
実用化挑戦タイプ（委託開発）（A-STEP）｣に採択された。
 公募締切後、外部専門家の評価委員会にて課題の独創性（新規性）および優位性、
目標設定の妥当性、イノベーション創出の可能性、提案内容の実行可能性、事業化の
可能性、開発に伴うリスクなどの観点から審査（事前評価）され、採択課題として決定。
 実用化挑戦タイプ（委託開発）には17件の応募があり、採択されたのは当社の1件のみ。
 支援内容は、最長で7年間、20億円までの研究開発費を支援する制度。
 開発の成功時には売上に応じて実施料を納付し、支援額の全額を返済する。
 開発の不成功時には、支援額の10%を返済する。
創薬ベンチャー（証券コード： 4573）
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文部科学省所管の独立行政法人科学技術振興機構より
研究成果最適展開支援プ
ロ グラ ム A-STEP : : 採択課題 平成2実用化挑戦タイプ（委託開発）（A-STEP）｣に採択
4 年度第1 回【 本格研究開発】
2 0 1 3 /0 5 /0 1 1 6 : 0 6
｢本格研究開発ステージ
（2013年2月1日発表）
お問い合わせ　サイ ト マ ッ プ English
JSTト ッ プ > A-STEP > 採択課題 > 平成24年度第3回 【 本格研究開発】
平成24年度第3回 【 本格研究開発】
平成24年度第2回 【 FS】
平成24年度第1回 【 本格研究開発】
平成23年度第2回 【 FS】
○平成24年度第3回 【 本格研究開発】
※研究成果最適展開支援プ ロ グラ ム（ A-STEP） の全体評価委員会委員は、 こ ち ら を ご 覧く ださ い。
※研究者の所属や企業名等はいずれも 採択課題公表時のも ので す。
平成23年度第1回 【 本格研究開発】
17件の応募があった
実用化挑戦タ イ プ （ 委託開発） 採択課題１ 件
平成23年度第1回 【 FS】
【 ラ イ フ イ ノ ベーシ ョ ン 】
第3相臨床試験
への支援
平成21年度第2回 【 FS】
（最大20億円）
平成21年度第2回 【 本格研究開発】
平成21年度第1回 【 本格研究開発】
平成21年度第1回 【 FS】
新技術の
課題名
平成22年度 【 FS】
ウノ プ ロ スト ン によ る 網膜色素変性
治療薬
代表研究者
慶應義塾大学 医学部
講師
真島　行彦
開発実施企業
株式会社
ア ールテ ッ ク ・ ウエ ノ
研究成果展開事業
新技術の内容
本新技術は、 網膜色素変性治療薬に関する も ので ある 。 網膜色素変性症は視機能の低下から
失明に至る 重篤な 遺伝性難病指定疾患で 、 いま だに有効な 治療法は確立し ていな い。
本技術では緑内障・ 高眼圧治療薬で ある ウノ プ ロ スト ン 点眼液の濃度を 上げ、 視細胞の１ つ
で ある 錐体細胞の保護効果によ り 網膜中心部の網膜感度を 改善し て 視力低下や失明を 回避す
る 。 すで に第１ 相、 第２ 相臨床試験を 行い安全性・ 有効性が確認さ れ、 本開発で は第３ 相臨床
試験を 実施し て 有効性を 検証し 、 治療薬と し て 実用化を 目指す。
本技術によ り 、 点眼と いう 比較的用法の安易な 治療法で 、 視力障害に苦し む患者の生活の質
（ Ｑ Ｏ Ｌ ） を 維持、 改善さ せる こ と がで き る も のと 期待さ れる 。
創薬ベンチャー（証券コード： 4573）
その他関連事業
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参考資料
文部科学省所管の独立行政法人科学技術振興機構（JST）
（科学技術振興機構ホームページより）
創薬ベンチャー（証券コード： 4573）
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UF-021点眼液の
第2相臨床試験の結果(1)
2010年7月15日 プレスリリース
網膜色素変性に対するUF-021点眼液の第2相臨床試験完了
に関するお知らせ（2）
悪 化 症 例
中心部網膜感度が悪化する患者の数を有意に減らした。
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UF-021点眼液の
第2相臨床試験の結果(2)
微小眼底視野計MP-1の中心4点平均網膜感度の変化値
ー用量反応性ー
出典： Yamamoto S, Sugawara T, Murakami A, Nakazawa M,
Nao-I N, Machida S, Wada Y, Mashima Y, Miyake Y
Ophthalmology and Therapy September 2012, 1:5, （和訳）
創薬ベンチャー（証券コード： 4573）
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リリース・お知らせ一覧
▼下線部をクリックするとリリース全文をご覧いただけます。
2015/03/09
網膜色素変性に対するウノプロストン（開発コード UF-021）点眼液の第3相臨床試験終了並びに
解析結果の速報について
http://www.rtechueno.com/investor/press/150309_pr.pdf
2014/11/25
ウノプロストン（UF-021）の網膜色素変性を対象とするオーファンドラッグ指定に関するお知らせ
2013/10/21
網膜色素変性に対するウノプロストン（開発コード UF-021）点眼液の第3相臨床試験症例登録完
了のお知らせ
http://www.rtechueno.com/investor/press/141125_pr.pdf
http://rtechueno.com/investor/press/131021_pr.pdf
2013/05/30
欧州でウノプロストンが網膜色素変性治療薬のオーファン指定を受けたお知らせ
2013/03/13
網膜色素変性に対するウノプロストン（開発コード UF-021）点眼液の第3相臨床試験症例登録開
始のお知らせ
http://www.rtechueno.com/investor/press/130530_pr.pdf
http://rtechueno.com/investor/press/130313_pr.pdf
2013/02/01
A-STEP 平成24年度第3回公募における採択について
2010/07/15
網膜色素変性に対するUF-021点眼液の第2相臨床試験完了に関するお知らせ（2）
2010/06/03
網膜色素変性に対するUF-021点眼液の第2相臨床試験完了に関するお知らせ（速報）
http://rtechueno.com/investor/press/130201_pr.pdf
http://rtechueno.com/investor/press/100715_pr.pdf
http://rtechueno.com/investor/press/100603_pr.pdf
創薬ベンチャー（証券コード： 4573）
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