‫אמץ מחלה‪ :‬ומצא לה מרפא‬ ‫“העולם מתחיל להבין” | פלוריסטם‬ ‫התקווה ‪6‬‬ ‫מניוון שרירים ועד לחיידק הטורף‪ :‬בעולם יש‬ ‫כ–‪ 6,000‬מחלות יתום נטולות מרפא‪ .‬ואל תבנו‬ ‫על ענקיות התרופות ‪ -‬זה לא משתלם להן‪.‬‬ ‫מי שנכנסות אל הנישה הן חברות סטארט–אפ‬ ‫קטנות שמבחינתן הצלחה או כישלון זה באמת‬ ‫עניין של חיים ומוות‪ .‬הנה הסיפור המרתק של‬ ‫שש מהן‪ .‬פרויקט ‪ > G‬רנן נצר וגלי וינרב‬ ‫‪1‬‬ ‫מחלות יתום‬ ‫הן מחלות קשות‬ ‫ומורכבות מאוד‪,‬‬ ‫גנטיות בחלקן‪,‬‬ ‫שאין להן‬ ‫כיום תרופה‬ ‫‪2‬‬ ‫להערכת ארגון‬ ‫הבריאות‬ ‫העולמי‪ ,‬בעולם‬ ‫קיימים כ–‪6,000‬‬ ‫סוגים של‬ ‫מחלות יתום‬ ‫‪ 5‬עובדות על מחלות יתום‬ ‫‪3‬‬ ‫הכינוי מחלות יתום‬ ‫נוצר משום שחברות‬ ‫התרופות בעולם אינן‬ ‫ממהרות לפתח תרופה‪,‬‬ ‫בשל העלויות הגבוהות‬ ‫הכרוכות בפיתוח‬ ‫ובייצור‪ ,‬אל מול‬ ‫פלח שוק מצומצם‬ ‫‪4‬‬ ‫במטרה לעודד פיתוח של‬ ‫תרופות למחלות יתום‪,‬‬ ‫ה–‪ FDA‬האמריקאי וה–‪EMA‬‬ ‫האירופי מעניקים תמריצים‪.‬‬ ‫ההטבות כוללות מסלול‬ ‫אישורים מהיר יותר‪ ,‬מתן‬ ‫בלעדיות שיווק של התרופה‬ ‫למשך שבע שנים מיום‬ ‫אישורה ‪ -‬גם אם הפטנט פג‬ ‫לפני כן‪ ,‬הטבות מס ועוד‬ ‫צילום‪ :‬איל יצהר‬ ‫‪5‬‬ ‫הערכת משרד‬ ‫הבריאות כ–‪60‬‬ ‫אלף איש‬ ‫בישראל חולים‬ ‫במחלות יתום‬ ‫“לפני שש–שבע שנים היינו מעין אנקדוטה”‪ ,‬אומר זמי‬ ‫אברמן (בצילום)‪ ,‬יו”ר פלוריסטם ומנכ”לה‪ ,‬שעוסקת‬ ‫בפיתוח תרופות המבוססות על תאי גזע‪“ .‬שאלו אותנו מה פתאום‬ ‫תלת–ממד‪ ,‬מה פתאום בהזרקה‪ .‬אנשים חושבים שאנחנו קצת‬ ‫מוזרים‪ ,‬אבל העולם מתחיל להבין שהגישה השונה היא הנכונה”‪.‬‬ ‫פלוריסטם אכן חלוצה בתחומה‪ :‬טיפול בחולים באמצעות‬ ‫תאי גזע הנלקחים מן החלק האימהי של השליה‪ .‬החברה פיתחה‬ ‫טכנולוגיה ייחודית ותלת–ממדית לגידול התאים‪ ,‬המאפשרת‬ ‫להם להתרבות בתנאי גידול הדומים לתנאים שבגוף‪ .‬תאי הגזע‬ ‫מוזרקים לגוף החולה‪ ,‬מפרישים חומרים‬ ‫המעודדים פעילות של התחדשות כלי דם‪,‬‬ ‫המחלה‪ :‬ברגר ומחלת מח עצם אפלסטית‬ ‫ומשמשים לריפוי מחלות שונות‪.‬‬ ‫מספר חולים מוערך‪ :‬כ־‪ 50‬אלף חולים‬ ‫פלוריסטם מתמקדת בטיפול במחלות כלי‬ ‫בארצות הברית ובאירופה במחלת ברגר‬ ‫הדם ההיקפיים‪ ,‬כמו טיפול מונע למחלות‬ ‫שוק פוטנציאלי‪ :‬כ־‪ 2.5‬מיליארד‬ ‫טרשת עורקים היקפית ( ‪ ,)PAD‬צליעה‬ ‫דולרים בשנה לטיפול בברגר; חולי אנמיה‬ ‫לסירוגין ( ‪ ,)IC‬מחלת ברגר וטרשת עורקים‬ ‫אפלסטית נכללים בתחום השתלות מח‬ ‫בגפיים התחתונות‪ .‬החברה מפתחת גם‬ ‫העצם‪ ,‬שוק המוערך בכ־‪ 1.3‬מיליארד‬ ‫טיפולים בפציעות שלד ושרירים‪ ,‬ומבחינת‬ ‫דולרים בשנה בארצות הברית בלבד‬ ‫חזון רחוק יותר‪ ,‬נבחנת השפעתם של תאי‬ ‫פרטי חברה‪ :‬הוקמה ב־‪ 2001‬על־ידי‬ ‫גזע על מחלות במח העצם‪ ,‬פגיעות קרינה‪,‬‬ ‫ד"ר שי מרצקי; יושבת בחיפה;‬ ‫מחלות אוטואימוניות והפרעות במערכת‬ ‫מנכ"ל‪ :‬זמי אברמן‪ ,‬עובדים‪100 :‬‬ ‫העצבים המרכזית‪.‬‬ ‫משקיעים בולטים‪ :‬הציבור‬ ‫בתוך המגוון הזה‪ ,‬החברה שואפת להביא‬ ‫מזור גם לחולים בשתי מחלות נדירות‪:‬‬ ‫מחלת ברגר ( ‪ )Buerger‬ומחלת מח עצם‬ ‫אפלסטית‪“ .‬הבלוקבאסטרים של ‪ 10‬מיליארד דולר זה משהו‬ ‫שדועך והולך‪ ,‬וחברות הפארמה הגדולות בעולם מבינות‬ ‫את זה”‪ ,‬אומר אברמן‪“ .‬אם פעם לא הסתכלו על תרופה של‬ ‫מיליארד דולר‪ ,‬היום כבר מסתכלים‪ .‬צריך לזכור שגם כשיצא‬ ‫הקופקסון של טבע דיברו על שוק מאוד קטן‪ .‬תרופת יתום‬ ‫יכולה להגיע לשוק בתוך שלוש–ארבע שנים במקום שש–שבע‬ ‫במקרה של תרופה ‘רגילה’‪ ,‬וההשקעה בה נמוכה יותר‪ ,‬בין‬ ‫היתר בגלל ההקלות שנותן ה– ‪.”FDA‬‬ ‫מחלת ברגר היא מחלת כלי דם התוקפת בעיקר גברים‬ ‫צעירים מעשנים‪ .‬היא מאופיינת בדרך כלל בדלקת בגפיים‪,‬‬ ‫פוגעת בזרימת הדם לאזור וגורמת לכאבים ולעתים לנמקים‪,‬‬ ‫שעלולים להוביל לקטיעה‪ .‬אין בדיקה גנטית או אחרת‬ ‫לאבחון המחלה‪ ,‬וזה מתבצע בדרך כלל על דרך השלילה‪.‬‬ ‫“התופעה מתחילה בכך שלאנשים פתאום קשה ללכת”‪ ,‬מתאר‬ ‫אברמן‪“ .‬הם הולכים כמה מאות מטרים ומתעייפים‪ .‬זאת‬ ‫מחלה מידרדרת‪ ,‬לא סופנית‪ ,‬והמטרה בטיפול היא להצליח‬ ‫לקדם אותם מכמה מאות מטרים לכמה אלפי מטרים”‪.‬‬ ‫תאי הגזע של פלוריסטם הוגדרו על–ידי ה– ‪ FDA‬כתרופת‬ ‫יתום למחלה‪ ,‬והחברה בוחנת את האפשרויות להתחיל‬ ‫בניסויים שלב ‪ ,2‬ייתכן בהודו‪ ,‬שבה יש שיעור גבוה של‬ ‫מעשנים ושל חולים במחלה‪ .‬אם תצלח הדרך‪ ,‬אברמן מעריך‬ ‫כי תרופה למחלה תגיע לשוק בתוך כשלוש שנים‪.‬‬ ‫המחלה הנדירה השנייה היא אנמיה פלסטית‪ ,‬שבה מח העצם‬ ‫מפחית משמעותית או מפסיק את ייצור תאי הדם‪ .‬ההערכה היא‬ ‫כי המחלה תוקפת חמישה עד עשרה אנשים מכל מיליון בני‬ ‫אדם‪ .‬לאחרונה הגישה החברה בקשה ל– ‪ FDA‬להעניק לטיפול‬ ‫מעמד של תרופת יתום‪ ,‬לאחר שטיפלה בהצלחה בילדה בת ‪.7‬‬ ‫לאחר הזרקת שתי מנות של תאי הגזע של פלוריסטם‪ ,‬החברה‬ ‫דיווחה על שיפור דרמטי במצבה‪“ .‬בתור אבא וסבא לשלושה‬ ‫נכדים‪ ,‬זאת הייתה בשבילי חוויית חיים”‪ ,‬מספר אברמן‪“ .‬זאת‬ ‫הייתה סיטואציה קשה מאוד‪ ,‬של ילדה שעומדת למות‪ .‬אחרי‬ ‫הטיפול‪ ,‬היא שוחררה הביתה”‪( .‬ללא קשר לטיפולי החמלה‬ ‫של פלוריסטם‪ ,‬לסיפור לא היה סוף טוב‪ .‬בשבוע שעבר הילדה‬ ‫נפטרה עקב זיהום חריף בו לקתה)‪.‬‬ ‫החזון ארוך הטווח של פלוריסטם הוא לייצר מוצר מדף‪,‬‬ ‫שאינו מצריך התאמה אישית וגנטית למטופל‪“ .‬החלום הוא‬ ‫שזה יהיה כמו מנות דם שיוזרקו בקלות לתוך השריר במקרים‬ ‫של מחלות שונות‪ .‬זה גם לא יצטרך להתבצע בבית חולים;‬ ‫גם אחות במרפאה תוכל לעשות זאת”‪ .‬בימים אלה מקימה‬ ‫פלוריסטם מפעל בחיפה‪ ,‬ואברמן מקווה שהייצור יחל באמצע‬ ‫‪ 2013‬וכי הוא יוכל לנפק עד חצי מיליון מנות בשנה‪“ .‬אנחנו‬ ‫מייצרים הכול לבד‪ .‬תהליך הייצור קובע את איכות המוצר‪,‬‬ ‫והסודות המסחריים נשארים אצלנו”‪ ,‬הוא מציין‪.‬‬ ‫צילום‪ :‬איל יצהר‬ ‫“‪ 4‬מיליארד בשנה” | עילית ביו‬ ‫» המחלה‪ :‬דושן‪ ,‬מאופיינת בניוון הדרגתי של השרירים שמתחיל בלידה‪ ,‬ולרוב‬ ‫מוביל למות המטופל עד גיל ‪ » 30‬מספר חולים מוערך‪ 300-250 :‬אלף‬ ‫בעולם‪ ,‬וכ־‪ 300-200‬בישראל » שוק פוטנציאלי‪ 4 :‬מיליארד דולרים בשנה‬ ‫» פרטי חברה‪ :‬הוקמה ב־‪ ,2009‬במימון עצמי של השותפים‪ ,‬על־ידי ד"ר‬ ‫אברהם לנדא (משמש גם כמנכ"ל)‪ ,‬ד"ר יפה בק ויורם אזולאי; יושבת בתל אביב‬ ‫כבר מיום הקמתה‪ ,‬עילית ביו ידעה שהיא רוצה לעסוק בפיתוח‬ ‫תרופות למחלות יתום‪ .‬החברה הוקמה על בסיס טכנולוגיה לתרפיה‬ ‫גנטית ‪ -‬טיפול במחלות שמקורן במוטציה גנטית על–ידי תיקון של הפגם‬ ‫בדנ”א של כל תא ותא של החולה‪ .‬תרפיה גנטית נחשבה להבטחה גדולה‬ ‫לפני כעשור‪ ,‬במסגרת ההתלהבות מפרויקט פענוח הגנום האנושי‪ .‬מאז‬ ‫התברר כי המשימה מאוד מורכבת‪ ,‬הן מבחינת זיהוי מערך הגנים המשפיעים‬ ‫על מחלות מסוימות‪ ,‬והן ברמת החלפת הגנים בתאים של החולה‪ .‬לאחר‬ ‫כמה כישלונות הנושא איבד מזוהרו‪ ,‬אולם במקביל עשה המדע סביב‬ ‫הטיפול הגנטי כמה קפיצות דרך; כך שבהחלט ייתכן כי הנושא יבשיל ויהיה‬ ‫שוב סחורה חמה מתישהו בשנים הקרובות‪.‬‬ ‫בעילית ביו מאמינים שהחברה תוכל להיות רלבנטית‪ ,‬ובחרו לתקוף‬ ‫תחילה את המחלה הגנטית דושן‪ .‬זוהי מחלת ניוון שרירים גנטית חשוכת‬ ‫מרפא‪ ,‬שהלוקים בה מגיעים בקושי לגיל ‪ ,30‬ועוברים סבל רב בדרך‪.‬‬ ‫“ישנם כ–‪ 250‬אלף חולי דושן בעולם‪ ,‬ואפילו אם מכוונים רק לכארבעים‬ ‫אלף מהם‪ ,‬שחיים בעולם המפותח והם בעלי כיסוי ביטוחי‪ ,‬ניתן לצפות‬ ‫הכנסות של ‪ 4‬מיליארד דולר בשנה”‪ ,‬אומר המנכ”ל ד”ר אברהם לנדא‬ ‫(משמאל בצילום למטה‪ ,‬לצדו יורם אזולאי‪ ,‬מהשותפים בחברה)‪.‬‬ ‫מחלת דושן נובעת מפגם או ממחסור בחלבון דיסטרופין‪ ,‬אחד החלבונים‬ ‫המבניים הקריטיים לפעילות תאי שריר בגוף‪ .‬כתוצאה מפגם (מוטציה)‬ ‫בגן שאמור לקודד את החלבון‪ ,‬הוא נוצר פגום ונהרס‪ .‬לרוע המזל‪ ,‬לא‬ ‫ניתן פשוט לספק לחולים זריקות של ההורמון החסר‪ ,‬אף שיודעים כיצד‬ ‫לייצרו‪ ,‬וזאת בגלל גודלו העצום‪ ,‬שמונע את חדירתו לתאי השריר‪ .‬אולם‬ ‫מתברר כי קיים חלבון אחר‪ ,‬אוטרופין‪ ,‬שנפוץ בעוברים ופעילותו על‬ ‫השרירים דומה‪ .‬למבוגרים יש רק רמות נמוכות של אוטרופין‪ ,‬אך אצל‬ ‫כולנו קיים הגן שיכול לקודד אותו ‪ -‬גם לחולי דושן יש גן תקין כזה‪.‬‬ ‫הטכנולוגיה של עילית ביו היא גן בשם ‪ ,Jazz‬שמקודד חלבון המתחבר‬ ‫לאותו מנגנון הבקרה המונע מן הגוף המבוגר לייצר כמויות גבוהות יותר‬ ‫של אוטרופין‪ ,‬ומחזיר אותו לייצר אוטרופין בכמויות גבוהות יותר‪ ,‬כמו‬ ‫כשהיה עובר‪ .‬הייצור הוא בתוך תאי השריר‪ .‬הגן מוחדר לתאים באמצעות‬ ‫וירוסים‪ ,‬שלמעשה “מדביקים” את התא בגן החדש‪“ .‬הצלחנו להראות‬ ‫בעכברים‪ ,‬שמאופיינים באותו פגם כמו בדושן‪ ,‬שאנחנו מצליחים בשיטה‬ ‫זו להגביר את ייצור האוטרופין ולשפר את תפקוד השרירים כך שחיות‪,‬‬ ‫שלא היו מסוגלות ללכת‪ ,‬רצות על מכשירי הליכה”‪ ,‬אומר לנדא‪.‬‬ ‫עם זאת‪ ,‬ולמרות העניין הגובר של חברות התרופות הגדולות בתרופות‬ ‫יתום‪ ,‬עילית ביו לא הצליחה עד היום ליצור שיתוף פעולה עם חברות‬ ‫התרופות הגדולות או לגייס סכומי כסף משמעותיים‪ ,‬משום שהמוצר‬ ‫נמצא בשלבים מוקדמים מאוד‪ ,‬והסיכונים בטכנולוגיה הייחודית רבים‪.‬‬ ‫“כסף של ממש לא גייסנו כבר כמה שנים”‪ ,‬כך לנדא‪“ ,‬אבל עמותת ההורים‬ ‫למען חולי ניוון שרירים בארצות הברית‪ ,PPMD ,‬לקחה את הפרויקט‬ ‫תחת חסותה והיא מנהלת עבורנו חקר בחיות גדולות‪ .‬זוהי ממש קפיצת‬ ‫מדרגה בשבילנו‪ ,‬כי זוהי הוכחת היתכנות חשובה עבור הטכנולוגיה שלנו‪,‬‬ ‫שבהחלט יכולה לעזור לנו לעניין גורמים עם כסף בהמשך‪.‬‬ ‫“זוהי גם גושפנקה לטכנולוגיה שלנו‪ .‬העמותות הללו עושות בדיקת‬ ‫נאותות בדיוק כמו חברה גדולה‪ .‬הן אמנם הופכות כל אבן כדי למצוא כל‬ ‫שביב תקווה לטיפול‪ ,‬אבל הן לא זורקות סתם את הכסף שלהן‪ .‬הן בחנו‬ ‫את התוצאות שלנו היטב‪ ,‬ולאחר מכן בחרו בנו מבין מגוון פתרונות”‪.‬‬ ‫“תור של מאות לניסויים” | בריינסטורם‬ ‫» המחלה‪ :‬ניוון שרירים ‪ » ALS‬מספר חולים מוערך‪ :‬כ־‪ 100‬אלף בעולם; ‪ 30‬אלף מתוכם בארצות הברית‬ ‫וכ־‪ 750‬בישראל » שוק פוטנציאלי‪ :‬כמיליארד דולרים בשנה » פרטי חברה‪ :‬החלה בפיתוח טיפול ל־‪ALS‬‬ ‫ב־‪ ;2007‬מחזיקה במשרדים בפתח תקוה ובניו יורק; מנכ"ל‪ :‬ד"ר אדריאן הראל; עובדים‪15 :‬‬ ‫» משקיעים בולטים‪ :‬חיים לייבוביץ'‪ ,‬ג'קי בן־זקן‪ ,‬אברהם נניקשווילי‪ ,‬ברק קפיטל‪ ,‬ילין לפידות‬ ‫הראל‪“ :‬אין לחולים האלה לאן ללכת‪ .‬יש אפילו ‪ 12‬חולים‬ ‫מאיראן שמבקשים לבוא לישראל ולהשתתף בניסוי‪ .‬אנחנו‬ ‫מדגישים בפניהם שזה טיפול ניסיוני שעוד אין לו הוכחות”‬ ‫‪| 24‬‬ ‫צילום‪ :‬אדוארד קפרוב‬ ‫לבריינסטורם הקטנה‪ ,‬שפועלת בתחום תאי‬ ‫גזע בוגרים‪ ,‬יש חלום ענק שעדיין נמצא‬ ‫בחיתולים‪ .‬ובכל זאת‪ ,‬לא יהיה מוגזם לומר שחולי‬ ‫‪ ALS‬בעולם ‪ -‬לרבות כמה “שגרירים” מפורסמים‬ ‫שלה כמו המדען סטיבן הוקינג והתעשיין דב‬ ‫לאוטמן ‪ -‬רואים בה כוכב קטן שעשוי ביום מן הימים‬ ‫להאיר מעט את חייהם‪ .‬למחלת ניוון השרירים‬ ‫הקטלנית וחשוכת המרפא אין כמעט טיפול‬ ‫אפקטיבי המקל את סבל החולים ועוצר את‬ ‫ההידרדרות המהירה‪ ,‬ולכן כל סיכוי לשיפור במצב‬ ‫נחשב לבשורה‪“ .‬יש הרבה ציפייה”‪ ,‬אומר המנכ”ל‬ ‫ד”ר אדריאן הראל (בצילום)‪ ,‬נוירולוג בהכשרתו‪.‬‬ ‫“התעניינות‪ ,‬ולמעשה חלום של הרבה משפחות שזה‬ ‫יקרה‪ .‬אנחנו צריכים לעשות את המקסימום‪ .‬אני כל‬ ‫הזמן בודק אם אני יכול לפעול מהר יותר ולקצר‬ ‫זמנים ‪ -‬ועדיין להיות מקצועי ויעיל‪ .‬בניגוד למחלות‬ ‫אחרות‪ ,‬שבהן לחולים יש זמן‪ ,‬ב– ‪ ALS‬אין הלוקסוס‬ ‫הזה‪ .‬החולים ובני המשפחה נמצאים מול עיניהם של‬ ‫העובדים ונותנים מוטיבציה‪ .‬זאת הרגשה חזקה‪ .‬בכל‬ ‫שיחת צוות שאני עושה עם העובדים אני אומר להם‬ ‫ כולם עובדים בשביל משכורת‪ ,‬אבל אל תשכחו‬‫שיש מאחורינו חולים שמחכים‪ ,‬אז צריך למהר‪,‬‬ ‫ובמקביל לשמור על האיכות”‪.‬‬ ‫הטיפול של בריינסטורם מבוסס על שאיבת‬ ‫תאי גזע מתוך מח העצם של החולה‪ ,‬ועל הזרקת‬ ‫התאים בחזרה לגופו לאחר שעברו תהליכים של‬ ‫ריבוי ושל התמיינות במעבדה‪ ,‬המעניקים להם‬ ‫תכונות המעכבות את ניוון תאי העצב‪ .‬הפיתוח‬ ‫המקורי נעשה במעבדתם של הפרופסורים דניאל‬ ‫אופן ואלדד מלמד מאוניברסיטת תל אביב‪.‬‬ ‫לדברי הראל‪ ,‬מחקרים שנערכו בעכברים‪ ,‬שיש‬ ‫להם ביטוי של המחלה ונזק דומה מאוד לזה‬ ‫שנגרם לחולי ‪ ,ALS‬הראו כי הזרקה של תאי הגזע‬ ‫המיוחדים הללו הביאה להארכת תוחלת החיים‬ ‫וליכולת תנועתית טובה יותר‪ .‬עם זאת המנכ”ל‬ ‫זהיר בדבריו‪“ :‬לדבר על הארכת תוחלת החיים‬ ‫יהיה יומרני בשלב זה‪ ,‬כי עדיין לא הוכחנו זאת‬ ‫בחולים‪ ,‬אבל הטיפול מסוגל לבלום את הידרדרות‬ ‫החולה ולשפר את איכות חייו”‪.‬‬ ‫החברה מבצעת ניסויים קליניים ונמצאת‬ ‫בעיצומו של שלב ‪ ,2-1‬שמתנהל בבית החולים‬ ‫הדסה עין כרם וכולל ‪ 24‬חולים‪ .‬לגבי ‪ 12‬הראשונים‬ ‫שקיבלו את הטיפול כבר נמצאו רמזים ראשוניים‬ ‫ליעילות המוצר בבני אדם‪“ .‬אצל החולים שטופלו‬ ‫יש הטבה בפונקציות מסוימות כמו נשימה‪ ,‬דיבור‬ ‫ויכולת בליעה”‪ ,‬מספר הראל‪“ .‬החולים גם מדווחים‬ ‫על הטבות נוספות כמו שיפור בחוזק השרירים ביד‪.‬‬ ‫אז אם חולה מסוגל להחזיק טלפון ביד ולחייג ‪ -‬זה‬ ‫שיפור גדול”‪.‬‬ ‫בחברה נערכים לשלב ‪ 2‬של הניסויים‪ ,‬שיכלול‬ ‫כארבעים חולים בארצות הברית‪ ,‬ולהערכת החברה‬ ‫יחל ברבעון הראשון של ‪ .2013‬שלב ‪ ,3‬שאמור‬ ‫לכלול מאות חולים‪ ,‬יחל להערכתו בעוד כשנתיים‪,‬‬ ‫אם הכול יתקדם כמתוכנן‪ .‬ההטבה בתפקוד החולה‬ ‫מתרחשת כל עוד הוא מקבל טיפול ‪ -‬ובמונחים‬ ‫של בריינסטורם‪ ,‬מנה של תאי הגזע המיוחדים בכל‬ ‫שלושה חודשים‪ .‬את עלות הטיפול מעריך הראל‬ ‫ב–‪ 120-100‬אלף דולרים לטיפול בודד של תאי הגזע‬ ‫המיוחדים‪.‬‬ ‫בניגוד לחברות ביומד אחרות שצריכות לעמול‬ ‫כדי לגייס חולים לניסויים‪ ,‬בריינסטורם אינה‬ ‫סובלת מן הבעיה הזאת‪“ .‬זה עצוב”‪ ,‬מודה הראל‪,‬‬ ‫“אין לחולים האלה לאן ללכת‪ .‬יש תור של מאות‬ ‫שרוצים להשתתף בניסויים ופניות לשגרירויות‬ ‫ישראל ברחבי העולם ‪ -‬סין‪ ,‬הונג קונג‪ ,‬טאיוואן‪,‬‬ ‫עיראק; יש אפילו ‪ 12‬חולים מאיראן שמבקשים‬ ‫לבוא לישראל ולהשתתף בניסוי‪ .‬אנחנו מדגישים‬ ‫בפניהם שזה טיפול ניסיוני שעוד אין לו הוכחות”‪.‬‬ ‫בריינסטורם מקווה כי סלילת הדרך של הטיפול ל–‬ ‫‪ ALS‬תביא לפתיחת דלתות למחלות ניווניות נוספות‬ ‫כמו פרקינסון‪ ,‬הנטינגטון וטרשת נפוצה ‪ -‬התוויה‬ ‫שעליה‪ ,‬כך מגלה הראל‪ ,‬כבר החלה החברה לעמול‪.‬‬ ‫‪G‬‬ ‫יום ה’ | י"ח בתשרי תשע”ג | ‪ 4‬באוקטובר ‪2012‬‬ ‫יום ה’ | י"ח בתשרי תשע”ג | ‪ 4‬באוקטובר ‪2012‬‬ ‫‪G‬‬ ‫| ‪25‬‬ ‫“התחום ננטש על–ידי החברות הגדולות”‬ ‫| אטוקס ביו‬ ‫» המחלה‪ :‬חיידק טורף » מספר חולים מוערך‪ :‬כ־‪ 21‬אלף בשנה בארצות‬ ‫הברית‪ ,‬בין ‪ 400‬ל־‪ 500‬מקרים בשנה בישראל » שוק פוטנציאלי‪ :‬מאות מיליוני‬ ‫דולרים בשנה » פרטי חברה‪ :‬הוקמה ב־‪ ;2003‬יושבת בנס ציונה; מייסדים‪ :‬פרופ'‬ ‫ריימונד קמפפר וד"ר גילה ערד דרך חברת יישום; מנכ"ל‪ :‬דן טלמן » משקיעים‬ ‫בולטים‪ :‬אינטגרה‪ ,‬קרן אספרנטה ההולנדית והמשקיע ניוטון בקר‬ ‫“התאים שלנו מרגיעים את המערכת” | אנליבקס‬ ‫» המחלה‪ :‬שתל נגד המאכסן‪ ,‬מחלה אוטו־אימונית קטלנית הנוצרת אחרי השתלת מח עצם » מספר חולים‬ ‫מוערך‪ :‬כ־‪ 15‬אלף בשנה בארצות הברית‪ ,‬ומספר דומה באירופה » שוק פוטנציאלי‪ :‬מאות מיליוני דולרים‬ ‫בשנה » פרטי חברה‪ :‬הוקמה ב־‪ ;2005‬יושבת בירושלים; מייסד‪ :‬פרופ' דרור מבורך באמצעות הדסית; מנכ"ל‪:‬‬ ‫אלון מורן » משקיע בולט‪ :‬הדסית ביו אחזקות‬ ‫צילום‪ :‬אדוארד קפרוב‬ ‫סרטן אינו מחלה נדירה‪ ,‬אולם בשנים‬ ‫האחרונות מבין עולם הרפואה כי סרטן הוא‬ ‫בעצם שם כולל למגוון רחב של מחלות‪ ,‬שכל אחת‬ ‫מהן זקוקה לטיפול הספציפי שלה‪ .‬כמה סוגי סרטן‪,‬‬ ‫כמו סוגים של סרטן הדם‪ ,‬כבר מטופלים בהצלחה‬ ‫רבה באמצעות השתלה של מח עצם‪ ,‬שהוא רכיב‬ ‫בסיסי בבנייה של המערכת החיסונית‪ .‬במסגרת‬ ‫הטיפול משמידים את המערכת החיסונית של‬ ‫החולה‪ ,‬ובונים אותה מחדש באמצעות מח העצם‬ ‫של התורם‪.‬‬ ‫הטיפול אמנם אפקטיבי‪ ,‬אבל לעתים מתעוררת‬ ‫בעיה בהתאמה בין השתל (מערכת החיסונית‬ ‫החדשה) לבין המאכסן (החולה)‪ .‬אם המערכת‬ ‫החיסונית מאוד שונה מהגוף‪ ,‬יכול להתרחש אחד‬ ‫משני תרחישים שליליים‪ :‬מחלת מאכסן נגד שתל‪,‬‬ ‫שבה הגוף תוקף ומשמיד את מערכת החיסון‬ ‫החדשה‪ ,‬משום שהוא תופס אותה כזרה לגוף;‬ ‫וכן המצב ההפוך‪ ,‬שבו מערכת החיסון החדשה‪,‬‬ ‫המושתלת‪ ,‬היא שתוקפת את הגוף‪ ,‬כי היא מזהה‬ ‫אותו כזר‪ .‬מצב כזה נקרא מחלת שתל נגד מאכסן‪,‬‬ ‫והוא אחד הגורמים הנפוצים לכישלון של השתלות‬ ‫מח עצם‪.‬‬ ‫אילו ניתן היה למנוע את מחלת השתל נגד‬ ‫מאכסן‪ ,‬אפשר היה לטפל בהצלחה בחולי סרטן דם‬ ‫רבים יותר‪ ,‬תוך דאגה פחותה לגבי ההתאמה בין‬ ‫החולה לתרומה‪ .‬כיום רק חלק מן החולים מקבלים‬ ‫תרומות‪ ,‬כי לא לכולם נמצאת תרומה מתאימה‪ .‬גם‬ ‫בקרב אלה שקיבלו תרומות בהתאמה מקסימלית‬ ‫לעתים זה לא מספיק והשתל תוקף את הגוף‪.‬‬ ‫“המצב הקריטי הוא כמאה ימים אחרי התרומה”‪,‬‬ ‫אומר אלון מורן (בצילום)‪ ,‬מנכ”ל אנליבקס‪ ,‬המפתחת‬ ‫טיפול למחלת השתל נגד מאכסן‪“ .‬אנחנו דווקא‬ ‫שמחים לראות קצת פעילות של השתל נגד הגוף‪,‬‬ ‫זה אומר שהשתל חזק‪ .‬אם איננו חזק‪ ,‬המחלה יכולה‬ ‫לחזור‪ .‬אלא שלעתים המחלה היא קלה‪ ,‬ומאופיינת‬ ‫במעט תסמינים במעיים ובעור‪ ,‬ולעתים היא חמורה‪,‬‬ ‫ויכולה להוביל לשיעורים גבוהים של תמותה”‪.‬‬ ‫הטיפול הקיים בבעיה הוא תרופות המדכאות‬ ‫את המערכת החיסונית‪ ,‬אך אלה עלולות לפגוע‬ ‫ביעילות של מלחמת השתל במחלת הסרטן עצמה‪,‬‬ ‫וכן לסכן את החולה בזיהומים‪ .‬הטיפול שפיתחה‬ ‫אנליבקס הוא מניעתי וניתן בשאיפה‪ .‬המטרה שלו‬ ‫היא לאפשר לשתל להיות פעיל‪ ,‬אך ללא תופעות‬ ‫הלוואי החמורות‪“ .‬נתחיל בחולים שנמצאים בסיכון‬ ‫הגבוה ביותר‪ ,‬ומשם נתרחב”‪ ,‬אומר מורן‪“ .‬אנחנו‬ ‫לוקחים תאים מתורם‪ ,‬ועושים להם מניפולציה כך‬ ‫שהם נכנסים למצב של מוות טבעי‪ .‬תאים בגוף‬ ‫יכולים למות באחת משתי צורות‪ :‬מוות בשל‬ ‫התקפה‪ ,‬שהוא אלים‪ ,‬ומוות בשל סימן שקיבלו‬ ‫מהגוף שהגיע הזמן למות‪ ,‬שהוא מוות נקי ומסודר”‪.‬‬ ‫המוצר של אנליבקס כולל תאים שגוססים‬ ‫גסיסה מסודרת‪ ,‬אבל עדיין אינם מתים‪ .‬בשלב‬ ‫כזה‪ ,‬מערכת החיסון יודעת שהתפקיד שלה הוא‬ ‫לפנות את התאים של הגוף‪ .‬סביב פינוי התאים‬ ‫מתרחש תהליך של בקרת מערכת החיסון; תהליך‬ ‫שמונע דלקות מיותרות ופעילות יתר של המערכת‬ ‫החיסונית‪“ .‬אצל חולי הסרטן שעברו השתלת מח‬ ‫עצם”‪ ,‬מדגים מורן‪“ ,‬קודם כול היה תהליך של‬ ‫הרס מערכת החיסון העצמית‪ ,‬ותהליך כזה מדליק‬ ‫הרבה ‘סימני סכנה’ בגוף‪ ,‬ולכן באופן טבעי יהיה‬ ‫בגוף הזה תהליך דלקתי‪ .‬ואז זורקים פנימה מערכת‬ ‫חיסון בריאה וחזקה ‪ -‬זה כמו לזרוק נפט על מדורה‪.‬‬ ‫התאים שלנו מרגיעים את המערכת הזאת באופן‬ ‫טבעי‪ ,‬וכך לא מתפתח התהליך הדלקתי‪ .‬זה תהליך‬ ‫טבעי לגוף ‪ -‬אנחנו פשוט מעוררים אותו‪ .‬ביצענו‬ ‫כבר ניסוי ב–‪ 18‬חולים‪ ,‬עם תוצאות טובות”‪.‬‬ ‫גם מורן סבור כי אין טעם שחברה עם משאבים‬ ‫מוגבלים תתקוף שוק גדול מדי‪“ :‬שוק תרופות‬ ‫היתום הפך לחביב המשקיעים‪ ,‬וגם אם אין לך‬ ‫הסכם בתחילת הדרך עם חברת ענק‪ ,‬ניתן להתקדם‪.‬‬ ‫בתחומים אחרים הניסויים גדולים ורבים מדי‪ ,‬וגם‬ ‫השיווק מורכב”‪.‬‬ ‫“מרגש שיש שמות לאנשים” | קמהדע‬ ‫» המחלה‪ :‬סיסטיק פיברוזיס » מספר חולים מוערך‪ :‬כ־‪ 100‬אלף‬ ‫בעולם‪ ,‬כ־‪ 600‬בישראל » שוק פוטנציאלי‪ :‬מאות מיליוני דולרים בשנה‬ ‫» פרטי חברה‪ :‬הוקמה ב־‪ ,1990‬משרדיה בנס ציונה‪ ,‬מפעל הייצור בבית‬ ‫קמה‪ ,‬מנכ"ל‪ :‬דוד צור; עובדים‪ » 330 :‬משקיעים בולטים‪ :‬ראלף האן‬ ‫(ממייסדי החברה)‪ ,‬ליאון רקנאטי‪ ,‬הפניקס‪ ,‬מיטב גמל‪ ,‬אקסלנס‬ ‫מורן‪“ :‬שוק תרופות היתום הפך לחביב המשקיעים‪ ,‬וגם אם‬ ‫אין לך הסכם בתחילת הדרך עם חברת ענק‪ ,‬ניתן להתקדם”‬ ‫צילום‪ :‬איל יצהר‬ ‫יום ה’ | י"ח בתשרי תשע”ג | ‪ 4‬באוקטובר ‪2012‬‬ ‫‪G‬‬ ‫צור‪“ :‬חברות התרופות בדרך כלל מייצרות מוצרים‬ ‫שעוברים לבתי חולים‪ ,‬מקבלות צ’ק וזהו זה‪ .‬אנחנו מכירים‬ ‫את החולים‪ ,‬וקשה לתאר במילים את ההרגשה החזקה הזאת”‬ ‫‪G‬‬ ‫יום ה’ | י"ח בתשרי תשע”ג | ‪ 4‬באוקטובר ‪2012‬‬ ‫‪[email protected]‬‬ ‫‪[email protected]‬‬ ‫צילום‪ :‬אדוארד קפרוב‬ ‫‪| 26‬‬ ‫“את מה שהבשיל עכשיו התחלנו לפני עשר‬ ‫שנים”‪ ,‬מספר דוד צור (בצילום למעלה)‪,‬‬ ‫מנכ”ל קמהדע‪ ,‬ומכוון לכך שבמרוצת הזמן התברר‬ ‫שהחברה “מחזיקה” בחלבון אחד עם פוטנציאל‬ ‫גדול ומגוון‪ .‬קמהדע פיתחה טכנולוגיה ייחודית‬ ‫לייצור חלבון האלפא ‪ 1‬אנטיטריפסין (חלבון ‪,)AAT‬‬ ‫המיוצר על–ידי הכבד ומופק מפלסמה אנושית‪,‬‬ ‫לניקויו ולטיהורו; והיא מתמחה בייצור תרופות על‬ ‫בסיס חלבון זה ומכוונת בעיקר לחולים במחלות‬ ‫כרוניות קשות‪ ,‬שכיום אין להם מענה של ממש‬ ‫בשוק התרופות‪.‬‬ ‫מוצר הדגל של קמהדע הוא תרופת ה– ‪,Glassia‬‬ ‫הניתנת בעירוי לטיפול בנפחת תורשתית (אמפיזמה)‪.‬‬ ‫זוהי מחלה הנגרמת כתוצאה מחוסר גנטי מולד‬ ‫בחלבון ‪ ,AAT‬הגורם לפגיעה בלתי הפיכה ברקמת‬ ‫הריאות‪ ,‬למחלת ריאות קשה ואף למוות‪ .‬התרופה‬ ‫נמכרת בעולם מאז ‪ 2010‬ואחראית לחלק עיקרי‬ ‫מהשורה התחתונה של קמהדע הבורסאית‪ ,‬שרשמה‬ ‫ב–‪ 2011‬הכנסות של כ–‪ 210‬מיליון שקלים‪.‬‬ ‫חלבון ה– ‪ AAT‬נמצא יעיל גם בטיפול במחלות‬ ‫נוספות‪ .‬ואם אופן מתן תרופת ה– ‪ AAT‬המקובל כיום‬ ‫בעולם הוא בעירוי לווריד‪ ,‬הליך מסורבל שפוגע‬ ‫באיכות החיים של החולים‪ ,‬קמהדע מתמקדת כיום‬ ‫בפיתוח “הדור הבא” של ה– ‪ - AAT‬מתן המוצר‬ ‫באינהלציה (ישירות לריאות)‪ .‬החברה מבצעת‬ ‫ניסויים קליניים בטיפול באינהלציה בכמה מחלות‪,‬‬ ‫שאף קיבלו מה– ‪ FDA‬מעמד של תרופת יתום‪:‬‬ ‫נפחת תורשתית‪ ,‬סיסטיק פיברוזיס‪ ,‬ברונכיאקטזיס‬ ‫ואפילו סוכרת נעורים ‪ -‬שוק ענק עם פוטנציאל של‬ ‫עשרה מיליון מטופלים בעולם‪.‬‬ ‫אחת המחלות הגנטיות הקשות שעבורן מנסה‬ ‫החברה לפתח טיפול היא סיסטיק פיברוזיס ( ‪,)CF‬‬ ‫הפוגעת במערכות רבות בגוף ובעיקר במערכת‬ ‫הנשימה ובתפקודי הריאה‪ .‬במרבית הטיפולים‬ ‫הניתנים כיום לחולים מנסים להתמודד רק עם‬ ‫תסמיני המחלה‪ ,‬ואילו החזון השאפתני של קמהדע‪,‬‬ ‫לדברי צור‪ ,‬הוא “לעכב את המחלה ולהאריך את‬ ‫תוחלת החיים”‪ .‬החברה השלימה את שלב ‪ 2‬של‬ ‫הניסויים הקליניים ודיווחה על הצלחה‪ :‬לדבריה‪,‬‬ ‫ניתן היה להיווכח כי ה– ‪ AAT‬הקטין משמעותית‬ ‫את נטל האלסטז ‪ -‬חלבון שנמצא בכמות עודפת‬ ‫בריאותיהם של חולי סיסטיק פיברוזיס‪ .‬הסדרת‬ ‫ה”מאזן” בגוף החולה בין שני החלבונים הללו‬ ‫ ‪ AAT‬ואלסטז ‪ -‬צפויה‪ ,‬לדברי קמהדע‪ ,‬לצמצם‬‫חלק מהתופעות הקשות‪ ,‬לעכב את הידרדרות‬ ‫המחלה ולשפר את איכות חייהם של החולים‪.‬‬ ‫“זה אתגר גדול‪ ,‬וזה נותן כוח להמשיך”‪ ,‬אומר‬ ‫צור‪“ ,‬אבל הדרך ארוכה מאוד‪ .‬חברות התרופות‬ ‫בדרך כלל מייצרות מוצרים שעוברים לבתי חולים‪,‬‬ ‫מקבלות צ’ק וזהו זה‪ .‬אנחנו מכירים את החולים‪,‬‬ ‫וקשה לתאר במילים את ההרגשה החזקה הזאת‪.‬‬ ‫גם עבור העובדים שלנו זאת הרגשה נהדרת לדעת‬ ‫כמה זה אישי ומרגש שיש שמות לחולים‪ ,‬כמו‬ ‫בסיסטיק פיברוזיס‪ ,‬מחלה שבה חולים רבים הם‬ ‫ילדים”‪.‬‬ ‫במקביל‪ ,‬החברה נמצאת בשלב ‪ 3-2‬של הניסויים‬ ‫בתרופה לנפחת תורשתית באינהלציה‪ ,‬המתבצעים‬ ‫בשמונה מדינות וצפויים להסתיים בשנה הבאה‪.‬‬ ‫צור מעריך כי לפני ‪ 2015‬לא תהיה תרופה בשוק‪,‬‬ ‫אולם אומר כי “ברגע שנצליח‪ ,‬זאת תהיה התרופה‬ ‫המועדפת על החולים‪ .‬זה שוק קיים של ‪600-500‬‬ ‫מיליון דולר עם פוטנציאל של מיליארד דולר‪ ,‬כי כל‬ ‫הזמן מתגלים חולים נוספים”‪.‬‬ ‫כשהומצא למחלה הזיהומית‪ ,‬שבה נלחמת אטוקס ביו‪ ,‬השם‬ ‫“החיידק הטורף”‪ ,‬היה ברור מיד שהיא תקבל יחסי ציבור בלתי‬ ‫פרופורציונליים‪ .‬ואכן‪ ,‬העיתונים דיווחו בתחילת הדרך כמעט על כל‬ ‫מקרה של החיידק האלים התוקף צעירים ומבוגרים‪ ,‬וגורם לרקמות‬ ‫חיוניות שלהם להתעכל בתוך כמה שעות‪ .‬עם יחסי ציבור כאלה‪ ,‬מעניין‬ ‫שהשדה הזה נותר כמעט בתולי‪ ,‬נטול תרופות חדשות וייעודיות‪.‬‬ ‫“עד לפני כמה שנים‪ ,‬תחום הטיפול במחלות הזיהומיות די ננטש על–‬ ‫ידי החברות הגדולות”‪ ,‬מסביר דן טלמן (בצילום למטה)‪ ,‬מנכ”ל אטוקס‬ ‫ביו‪“ .‬התפיסה הייתה כי הן מטופלות היטב על–ידי אנטיביוטיקה‪ ,‬שהיא‬ ‫מוצר זול יחסית‪ .‬כמו כן הייתה תפיסה שלפיה כדאי יותר כלכלית לפתח‬ ‫תרופות למחלות כרוניות‪ ,‬בשל התלות של החולה בהמשך רכישת התרופה‬ ‫לכל החיים”‪ .‬בינתיים גברה התחרות בתחום הטיפול במחלות הכרוניות‬ ‫הגדולות‪ ,‬ונעשה קשה יותר להמציא עבורן מוצרים חדשים‪ ,‬ובהתאמה‬ ‫העניין בתחום המחלות הזיהומיות גבר מחדש‪ ,‬עקב התפתחות חיידקים‬ ‫שעמידים לסוגי האנטיביוטיקה הקיימים‪.‬‬ ‫אטוקס ביו‪ ,‬שהוקמה באוניברסיטה העברית על–ידי חברת המסחור‬ ‫יישום‪ ,‬על בסיס מחקריהם של פרופ’ ריימונד קמפפר ושל ד”ר גילה ערד‪,‬‬ ‫פיתחה מוצר אשר אינו תוקף ישירות את החיידק‪ ,‬אלא מווסת את התגובה‬ ‫החיסונית של החולה‪ .‬חלק מן הנזק שמבצע החיידק הטורף‪ ,‬כתוצאה‬ ‫מרעלנים מופרשים‪ ,‬נגרם מכך שהמערכת החיסונית של החולה יוצאת‬ ‫משליטה‪ .‬המוצר של אטוקס יודע להיקשר לתאים של מערכת החיסון‬ ‫באופן שמונע מהם לצאת משליטה‪ ,‬אך אינו מפסיק לחלוטין את פעילותם‬ ‫ברמה הנדרשת לצורך המאבק במחלה‪.‬‬ ‫טלמן מסביר כי ההיגיון להתמקד במחלת יתום חשוכת מרפא הוא‬ ‫בראש ובראשונה כלכלי‪“ .‬השדה של מחלות המבוססות על פעילות יתר‬ ‫של מערכת החיסון‪ ,‬כמו דלקת מפרקים או פסוריאזיס‪ ,‬אמנם מאוד רווי‬ ‫ותחרותי”‪ ,‬הוא אומר‪“ ,‬אבל אני חושב שאלה תחומים שלא מתאימים‬ ‫לחברת ביו–טק בתחילת הדרך‪ ,‬בין היתר גם כיוון שהתרופות הקיימות‬ ‫לתחומים אלה טובות באופן יחסי‪ .‬לחברת ביו–טק צעירה מתאים יותר‬ ‫להתחיל מאינדיקציה מוגבלת‪ ,‬אבל בהמשך אנחנו מצפים להתרחב‬ ‫למחלות נוספות בתחום המחלות הזיהומיות החריפות”‪.‬‬ ‫“בחיידק הטורף”‪ ,‬הוא מסביר‪“ ,‬אף אחת מהן לא יכולה להילחם כיוון‬ ‫שהן חוסמות את מערכת החיסון ולא מווסתות אותה באופן סלקטיבי‪.‬‬ ‫בחיידק הטורף היתרון שלנו מאוד ברור ‪ -‬התרופה שלנו נקשרת בדיוק‬ ‫למקום שבו נקשר הרעלן מהחיידק המפעיל את תגובת היתר של מערכת‬ ‫החיסון‪ ,‬אך לא מונעת מהמערכת החיסונית לעבוד‪ .‬בעקבות זאת‪ ,‬למשל‪,‬‬ ‫גייסנו את החולים לניסוי הקליני שלנו בתוך שמונה חודשים בלבד ‪ -‬לא‬ ‫הייתה שום תחרות‪ ,‬והרופאים והחולים רצו לנסות את המוצר היחיד‬ ‫שנמצא בפיתוח‪ .‬לגייס חולים לניסויים במחלות דלקתיות זה יכול להיות‬ ‫עניין של שנים ושל עלויות גבוהות”‪.‬‬ ‫אטוקס ביו כבר קיבלה אישור תרופת יתום למחלה‪ ,‬וממש לאחרונה‬ ‫קיבלה גם אישור ‪ Fast Track‬מן ה– ‪ ,FDA‬שפירושו תהליך מואץ בפיתוח‬ ‫התרופה‪“ .‬הבחירה במסלול זה מעידה על רמת העניין והצורך במוצר‬ ‫שלנו‪ .‬ה– ‪ FDA‬בהחלט מעורב בתהליך‪ ,‬מתוך הבנת הצורך בהבאת פתרון‪,‬‬ ‫כמו זה שאנחנו מתיימרים להוכיח‪ ,‬לשוק”‪.‬‬ ‫המוצר של אטוקס אמור להפחית את משך זמן האשפוז ביחידות טיפול‬ ‫נמרץ‪ ,‬לקצר את זמן ההנשמה‪ ,‬וכך להפחית את הסיכונים שבה וכן להפחית‬ ‫את מספר הניתוחים‪“ .‬עלות הטיפול הקיים בחולה הנפגע מחיידק טורף‬ ‫היא בין ‪ 100‬אלף ל–‪ 2‬מיליון דולר‪ .‬בהתאם לכך‪ ,‬אנחנו מאמינים שאם אכן‬ ‫המוצר שלנו יהיה יעיל‪ ,‬נוכל לגבות מחיר גבוה יחסית‪ ,‬ולהגיע לשוק של‬ ‫מאות מיליוני דולרים למרות מספר החולים המצומצם יחסית”‪.‬‬