Nivelrustovaurioiden hoito soluterapiavalmisteilla

RUSTOKORJAUSTA SOLUTERAPIAVALMISTEELLA
Rustovaurioita voidaan jo hoitaa
Soluterapiavalmisteella
Biologisten lääkkeiden uusinta ryhmää edustavat geeni- ja
soluterapiatuotteet sekä kudosmuokkaustuotteet, joita käytetään pitkälle kehitetyissä terapioissa (Advanced Therapy
Medicinal Product, ATMP). Ensimmäinen EU:ssa myyntiluvan saanut soluterapiavalmiste on polvinivelen rustovaurioiden korjaamiseen tarkoitettu ChondroCelect, joka on
nyt saatavilla myös Suomessa.
Soluterapiavalmisteet ovat uusia
biologisia lääkkeitä, joihin kuuluvat geeni- ja soluterapiavalmisteet sekä kudosmuokkausvalmisteet. Näitä pitkälle kehitetyissä
terapioissa käytettäviä lääkkeitä
(ATMP) kehitetään erityisesti niihin sairauksiin ja kudosvaurioihin, joihin ei aiemmin ole ollut
tyydyttäviä hoitomuotoja.
ATMP-valmisteet eli soluterapiavalmisteet muodostavat tulevaisuuden terveydenhuollon
tärkeän peruspilarin.
Soluterapiavalmisteita voidaan
valmistaa potilaan omista (autologiset hoidot) tai terveen luovuttajan soluista (allogeeniset hoidot),
jotka on kerätty esimerkiksi luuytimestä.
Ensimmäisinä soluhoitoina on
kehitetty keinoiho vakavien palovammojen ja haavaumien hoitoon
sekä autologisia rustosoluvalmisteita rustovaurioiden hoitoon. Yhdysvalloissa näitä valmisteita on
ollut markkinoilla jo reilut kymmenen vuotta. Euroopan markkinoilla on käytössä toistaiseksi
vain yksi ATMP-tuote, rustosoluvalmiste ChondroCelect, joka
on saanut myyntiluvan vuonna
2009. Nyt polvinivelen rustovaurioiden korjaukseen tarkoitettu
ChondroCelect-soluterapialääke
on saatavilla myös Suomessa.
Lääke kasvatetaan potilaan
terveistä rustosoluista
ChondroCelect-valmiste tehdään
potilaan omista rustosoluista
siten, että rustosolunäytteestä
eristetään terveitä rustosoluja
eli kondrosyyttejä ja kasvatetaan
niitä soluviljelmässä. Muokatut
rustosolut siirretään vaurioituneeseen polvinivelen rustoon ki-
14
Niveltieto 2 / 2012
rurgisesti ja peitetään lopuksi
luukalvosiirteellä tai kollageenikalvolla. Hoidon tehoa on verrattu
ruston alaisen luun rei’ityksen eli
mikromurtumatekniikan tehoon:
kliinisen tutkimuksen mukaan
soluterapiahoito paransi rustoa
tehokkaammin kuin mikromurtumatekniikka.
Soluterapiavalmisteita ja niiden
käyttöä sitovat tiukat viranomaissäädökset, ja ATMP-valmisteiden
tuotekehitystä valvovat meillä Lääkealan turvallisuuskeskus Fimea sekä Euroopan lääkevirasto
(EMA). Solujen käsittely, kuljetukset, luovuttajien testaus ja koko
toiminnan laadunhallinta edellyttävät vahvaa infrastruktuuria.
SPR:n Veripalvelu vastaa valmisteen jakelusta Suomessa
ChondroCelect-valmisteen belgialainen valmistaja TiGenix on tehnyt valmisteen jakelusta yhteistyösopimuksen Suomen Punaisen
Ristin Veripalvelun kanssa. Sopimuksen kautta ChondroCelectvalmiste saadaan käyttöön myös
suomalaisissa sairaaloissa. Tähän mennessä sitä on käytetty
Belgiassa, Hollannissa, IsossaBritanniassa ja Saksassa.
Yhteistyösopimuksen mukaan
Veripalvelu järjestää valmistetta
käyttäville ortopedisille yksiköille
käyttöön liittyvän ohjeistuksen ja
koulutuksen sekä huolehtii lääkejakelijan lakisääteisistä tehtävistä. Veripalvelun tehtävänä on
huolehtia potilaasta eristettyjen
rustosolujen sekä valmisteiden
kuljetusaikatauluista. Belgialainen TiGenix on puolestaan myyntiluvan haltija ja vastaa valmisteen tuotannosta, logistiikasta ja
markkinoinnista.
Veripalvelun asiantuntijat vastaavat Niveltiedon
toimituksen kysymyksiin:
Kenelle soluterapiavalmiste sopii?
On tärkeää valita hoitoon oikeat
potilaat. Hoidosta hyötyvät eniten
alle 50-vuotiaat potilaat, joilla on
ollut oireita alle kolme vuotta ja
vaurion koko on yli kaksi cm2.
Olemme arvioineet, että tällaisia potentiaalisia potilaita olisi
vuosittain Suomessa noin 100.
Soluhoito ei sovellu kaikille
potilaille, mutta oikein valituilla
potilailla voidaan odottaa rustovaurion paranevan hyvin. Koska soluhoito johtaa parempaan
ruston laatuun kuin perinteinen
hoito (nk. lasirustoon syyruston
sijasta) on myös mahdollista, että
rustovaurion eteneminen kohti
nivelrikkoa pysähtyy.
Miten sairaanhoitopiirit ja ortopedit ovat kommentoineet tätä mahdollisuutta? Millaisia
menekkimääriä tälle valmisteelle odotetaan?
Sairaanhoitopiirit ja lääkärit ovat
pääosin varovaisen odottavalla
kannalla. Soluhoidon käyttö tulee aluksi olemaan pientä, kokeilevaa. Aika näyttää, millaisen
aseman se saa rustovaurioiden
hoidossa. Kirurgeja askarruttaa
myös soluhoidon hinta.
Jos ortopedi toteaa tänään potilaalla soluterapiavalmisteen tarpeen,
kuinka kauan käytännössä kestää, että potilas saa valmistetta?
Ennen kuin sairaala voi tarjota
polven rustovaurion hoitoon tarkoitettua ATMP-valmistetta, täytyy
Veripalvelulla ja sairaalalla olla sopimus yhteistyöstä. Hoitoon osallistuvan sairaalahenkilökunnan
tulee olla koulutettua, koulutuksesta täytyy olla todistus ja Veripalvelun on käytävä ennen hoitojen aloittamista tarkastamassa
sairaalassa toimintaan liittyvät tilat
Rustosolut matkustavat sairaalasta prosessointiin ja sitten taas
takaisin sairaalaan – miten varmistetaan, että soluterapiavalmiste
säilyy toimintakykyisenä koko tämän prosessin ja kuljetusten ajan?
TiGenix on validoinut kuljetuksissa käytettävän biopsia- ja implantaatiokitin, joka sisältää kaiken
biopsian ja valmiin lääkkeen kuljetukseen tarvittavan materiaalin:
lämpötilan seurantalaitteen, keräysputken biopsiaa varten, veriputket näytteenottoa varten ja kylmävaraajat. Lisäksi kuljetuksissa
käytetään aina koulutettua kuriiria
ja kuljetuksen aikaista lämpötilaa
seurataan koko kuljetuksen ajan.
Mikä on Veripalvelun rooli
kuljetusprosessin aikana?
Veripalvelu sopii sairaalan biopsia- ja implantaatioaikataulujen
mukaisesti kuljetukset TiGenixin
kanssa. Veripalvelun lääketukkukauppa viime kädessä hyväksyy
valmisteen käyttöön.
Millaisia hoitotuloksia soluterapiavalmisteilla on saavutettu, ja millaisia hoitotuloksia on realistista odottaa?
Soluhoidon teho on osoitettu
laajalla koesarjalla 118 potilaalla. Kokeet koostuivat soluviljelykokeista, eläinkokeista sekä
hiirillä että vuohilla, sekä lopuksi kliinisestä tutkimuksesta,
jossa potilaat satunnaistettiin
saamaan soluhoitoa tai perinteistä hoitoa (nk. mikrofraktuuramenetelmä). Soluhoidon saaneiden potilaiden rustovaurio
parani merkittävästi paremmin.
Potilaita on seurattu nyt viiden
vuoden ajan, ja tulokset ovat
pysyneet hyvinä.
Lisäksi on arvioitu hoidon hyötyä aineistosta, jonka 370 potilasta hoidettiin erityisluvalla ennen
myyntiluvan saantia. Tämänkin
arvion mukaan ChondroCelecthoidolla on positiivinen hyöty–
riski-suhde.
Mitä riskejä soluterapiahoitoihin voi liittyä?
Soluhoitoihin liittyy kolmenlaisia
mahdollisia riskejä, joihin hoitoprosessin huolellisella suunnittelulla pyritään vastaamaan:
Solujen laatu heikkenee viljelyn aikana niin että hoitotulos
on huono: Soluviljelyssä seurataan äärimmäisen tarkkoja
laatukriteereitä. On osoitettu,
että niitä käyttämällä hoitotulos on hyvä.
Solut kontaminoituvat bakteereilla viljelyn aikana ja potilas saa
infektion: Solut testataan ennen
potilaalle antoa. Potilaskokeiden
tulokset ovat olleet hyvät.
Kaikki viljellyt solut voivat periaatteessa aiheuttaa potilaassa
syöpää: Soluja testattiin huolellisesti hoidon kehitystyön aikana,
eikä eläinkokeissa saatu viitteitä
syöpäriskistä. Samantyyppisellä rustosoluhoidolla on hoidettu
maailmassa jo yli 20 000 potilasta, eikä heilläkään ole todettu
lisääntynyttä syöpäriskiä. Kaikki
viittaa siihen, että tämäkin riski
on pieni.
Minkä hintaista hoito on?
Koko prosessin hinta tulee olemaan
20 000–30 000 €. Se sisältää biopsian, ChondroCelect-valmisteen ja
sen siirron potilaalle, mutta se ei
sisällä kuntoutusta. Hoidosta tehtyjen terveystaloudellisten arvioiden mukaan hoito on kustannustehokasta pitkällä tähtäimellä, sillä
potilaat paranevat useammin kuin
perinteisillä hoidoilla. Keskustelut
hoidon suuntaviivojen vahvistamiseksi Suomessa ovat käynnissä
sekä yksityisten sairaaloiden että
vakuutusyhtiöiden kanssa.
RUSTOKORJAUSTA SOLUTERAPIAVALMISTEELLA
ja järjestelyt. Kun nämä kaikki
ovat kunnossa, biopsia (eli potilaan
oma rustosolunäyte) voidaan ottaa
milloin vain sen jälkeen, kun potilas on antanut suostumuksensa
kyseiseen hoitoon.
Potilaalta otetaan tähystyksellä
vahingoittuneen polven nivelen terveen ruston ei-kantavalta pinnalta
biopsia erityisesti tätä toimenpidettä varten suunnitellulla laitteella.
Rustosolunäytteen prosessointi
kestää 9–13 viikkoa biopsian otosta valmisteen siirtoon potilaalle.
Joko koulutukset sairaaloissa ovat alkaneet?
Kaikki koulutukseen ja toimintaan liittyvä materiaali (ohjeet,
koulutusmateriaali) on käännetty suomeksi, joten valmiudet koulutuksen aloittamiseen
ovat olemassa. Koulutuksia ei
ole vielä aloitettu. Koulutuksiin
liittyvissä kysymyksissä Veripalvelun yhteys henkilönä toimii kudoskoordinaattori Tuija
Ahonen.
Katri Kovasiipi
Niveltieto 2 / 2012
15