1. No category

Metodevurderingen har to store metodefeil og kan ikke brukes
1) Legger feilaktig til grunn at ms har så svingende symptomer og plager at behandlingseffekt ikke kan
bedømmes uten kontrollgruppe (ikke belegg og dokumentasjon for dette):
«Den største begrensningen i denne metodevurderingen er mangelen på kontrollerte studier….
En godt kontrollert studie vil for eksempel kunne utjevne mulighetene for at pasientene inkluderes når
symptomene er som verst, og at en bedring skyldes svingninger i sykdomsforløpet uten å være knyttet
til intervensjonen»
Konstante symptomer og plager som sterkt reduserer livskvaliteten til ms-pasienter:
• Fatigue: hos 86 %
• Kognitive problem: hos 70 %
• Søvnproblem: hos over 50 %
• Balanseproblem: hos 30-50 %
• Tarm-blære problem: hos 80 %
• Smerter: hos 43 %
• Etc.
2) Legger feilaktig til grunn at i kunnskapsbasert praksis kan behandlingseffekt ikke bedømmes uten
kontrollgruppe (dette stemmer ikke):
«Innen kunnskapsbasert praksis sidestilles ordet effekt med relativ effekt, det vil si at effekt av en
behandling vurderes relativt til et alternativ. Vår metodevurdering viser at det, med unntak av en liten
RCT, ikke foreligger effektstudier med kontrollgruppe for HSCT. Det var derfor ikke mulig å beregne
relative effektestimat»
Innen kunnskapsbasert praksis kan behandlingseffekt bedømmes uten kontrollgruppe
i studier av sykdommer med ganske konstante symptomer og plager, som f. eks. ms
Metodevurderingen har to store metodefeil og kan ikke brukes
1) Legger feilaktig til grunn at ms har så svingende symptomer og plager at behandlingseffekt ikke kan
bedømmes uten kontrollgruppe (ikke belegg og dokumentasjon for dette):
«Den største begrensningen i denne metodevurderingen er mangelen på kontrollerte studier….
En godt kontrollert studie vil for eksempel kunne utjevne mulighetene for at pasientene inkluderes når
symptomene er som verst, og at en bedring skyldes svingninger i sykdomsforløpet uten å være knyttet
til intervensjonen»
Konstante symptomer og plager som sterkt reduserer livskvaliteten til ms-pasienter:
• Fatigue: hos 86 %
- Fatiguen min er nå borte (før konstant i 5 ½ år)
• Kognitive problem: hos 70 %
- Mine kognitive problem nesten borte (før konstant i 5 ½ år)
• Søvnproblem: hos over 50 %
- Jeg sover nå godt hver natt (før dårlig søvn hver natt i 5 ½ år)
• Balanseproblem: hos 30-50 %
- Balansen min er nå mye bedre (før konstant dårlig i 5 ½ år)
• Tarm-blære problem: hos 80 % - Nå mye bedre (før konstant dårlig i 5 ½ år)
• Smerter: hos 43 %
• Etc.
2) Legger feilaktig til grunn at i kunnskapsbasert praksis kan behandlingseffekt ikke bedømmes uten
kontrollgruppe (dette stemmer ikke):
«Innen kunnskapsbasert praksis sidestilles ordet effekt med relativ effekt, det vil si at effekt av en
behandling vurderes relativt til et alternativ. Vår metodevurdering viser at det, med unntak av en liten
RCT, ikke foreligger effektstudier med kontrollgruppe for HSCT. Det var derfor ikke mulig å beregne
relative effektestimat»
Innen kunnskapsbasert praksis kan behandlingseffekt bedømmes uten kontrollgruppe
i studier av sykdommer med ganske konstante symptomer og plager, som f. eks. ms
Stamcelletransplantasjon – etter 15 år fortsatt ikke etablert behandling fordi:
Medisiner/behandlinger for en sykdom godkjennes i fase 1-4 studier
Fase 1 studie
Teste om medisinen/behandlingen er skadelig (bivirkninger) på 20-80 personer
Fase 2 studie
Teste behandlingseffekt på 300-400 pasienter, og nærmere bedømme
bivirkninger
Fase 3 studie* Endelig test på 1000-3000 pasienter mht. effekt og bivirkninger. Ofte
randomisert studie (med kontrollgruppe: tilfeldig utvalgt hvem som får den nye
medisinen eller ikke)
Fase 4 studie
Studie etter at medisinen/behandlingen er godkjent og tatt i bruk.
Gir ytterligere informasjon om effekt, bivirkninger og optimal dosering
*For godkjenning av en medisin/behandling , må den vanligvis ha vist effekt i en fase 3 studie med
kontrollgruppe. Fase 3-studier er kostbare, og staten har med dagens system i praksis «outsourcet»
(satt bort) fase 3-studier til legemiddelfirmaer. Dette har legemiddelfirmaer utnyttet til sin fordel i årevis:
MS-pasientene har i 15 år vært gisler i systemet fordi: a) legemiddelfirmaer ikke vil utføre en kostbar
fase 3-studie på stamcelletransplantasjon som kan medføre store inntektstap på bremsemedisiner og
b) nevrologene ikke gjør noe til tross for at dette er uetisk*:
*Etikk
Hvis en behandling (stamcelletransplantasjon) for en alvorlig sykdom (ms)
i fase 1-2 studier viser seg å være moderat-mye bedre enn etablert behandling
(bremsemedisiner), er det uetisk med randomiserte kontrollerte studier
og ikke å ta den nye behandlingen (stamcelletransplantasjon) raskt i bruk
AHRQs* rapport fra april 2015 konkluderte med at det ikke er dokumentert at
bremsemedisiner reduserer funksjonstap ved ms
*AHRQ (”Agency for Healthcare Research and Quality”) i USA tilsvarer
”Nasjonalt kunnskapssenter for helsetjenesten” i Norge
”Evidence was insufficient for long-term benefits of DMTs (bremsemedisiner) for secondary
progressive MS patients and most outcomes for relapsing-remitting MS (RRMS) patients.”
Rapporten påpeker:
• bremsemedisinene har sterkt livskvalitetssenkende bivirkninger og farlige
komplikasjoner
• det er en åpenbar mangel at bremsemedisinstudiene ikke bedømmer effekt på
livskvalitet
Legemiddelfirmaers og nevrologenes ms-behandling – en medisinsk skandale
• Vært kjent i over 10 år at stamcelletransplantasjon kan stanse ms-sykdommen
• Legemiddelfirmaene tjener 78 – 210 000 kr årlig per pasient i opptil 20 år på bremsemedisiner
• MS er en alvorlig sykdom med økt dødelighet hvor gjennomsnittlig levetid er redusert med 8-10 år,
livskvaliteten er sterkt redusert og 50 % er helt ute av arbeidslivet 20 år etter diagnosen.
Likevel må ms-pasientene først bruke bremsemedisiner som a) mangler dokumentasjon på at de
reduserer funksjonsnedsettelse og b) har bivirkninger som ytterligere sterkt forverrer livskvaliteten
• Cellegiftene som brukes i stamcelletransplantasjon er rimelige og mesteparten av
engangsomkostningen på 500 000 kr går til helseforetakene
Sigbjørn Rogne,
interessekonflikter: - ingen
Bremsemedisinene – en pengemaskin for legemiddelfirmaer, a) – d):
a) Alemtuzumab (Lemtrada): samme virkestoff som i kreftmedisinen Campath
̶
I 2012 avregistrerte legemiddelfirmaet Sanofi kreftmedisinen Campath (alemtuzumab)
fordi alemtuzumab hadde langt større inntjeningsmuligheter som ms-medisin (Lemtrada)
̶
I 2013 viste en fase-3 studie med 334 deltakere at Lemtrada (alemtuzumab)
var mer effektiv enn Rebif (beta-interferon) mot ms
̶
Lemtrada ble godkjent som ms-medisin – i 2013 av EU og Statens Legemiddelverk,
og i 2014 av FDA i USA
̶
Sanofi tidoblet så prisen for alemtuzumab (Lemtrada) sml. med Campath
b) Dimetylfumarat (Tecfidera): samme virkestoff som i psoriasismedisinen Fumaderm
̶
Fumaderm inneholder både dimetylfumarat og monoetylfumarat. Det er kjent at det er
dimetylfumarat og ikke monoetylfumarat som er virkestoffet
̶
Biogen fikk under tvil EU-godkjenning for dimetylfumarat som «New active substance»
(NAS) mot ms, siden virkestoffet i praksis er det samme som i Fumaderm
̶
Fase 3-studie viste at dimetylfumarat sammenlignet med placebo og glatirameracetat
virket bedre mot ms, og Tecfidera fikk godkjenning som ms-medisin i 2013
̶
Biogen tidoblet så prisen for dimetylfumarat (Tecfidera) sml. med Fumaderm
c) Teriflunomide (Aubagio): samme virkestoff som i leddgiktmedisinen Arava
̶
Arava (leflunomide) spaltes etter inntak til det aktive virkestoffet teriflunomide
̶
Sanofi fikk under tvil EU-godkjenning for teriflunomide som «New active substance»
(NAS), siden teriflunomide i praksis er det samme som leflunomide i Arava
̶
Sanofi viste i fase 3-studie at teriflunomide sammenlignet med placebo virket bedre
mot ms, og Aubagio fikk godkjenning som ms-medisin i 2013
̶
Sanofi tjuedoblet så prisen for teriflunomide (Aubagio) sml. med Arava
d) Ocrelizumab: utviklet fra leddgiktmedisinen rituximab (MabThera)
–
Rituximab (MabThera) er verdens mest brukte biologiske legemiddel, og brukes i
behandlingen av en rekke autoimmune sykdommer, aller mest mot RA (leddgikt),
men også mot ms (off-label)
Rituximab har god bivirkningsprofil, med langt lavere risiko for PML enn Tysabri.
Roche utførte ikke kostbare fase 3-studier for å godkjenne rituximab som ms-medisin,
selv om fase 1-2 studier gav svært gode resultater, antageligvis fordi patentet på rituximab
går ut i 2015.
Roche begynte derfor for flere år siden å utvikle ocrelizumab fra rituximab
̶
Studier med ocrelizumab i behandling av RA (leddgikt) viste ikke bedre effekt enn rituximab,
men dårligere bivirkningsprofil med mange alvorlige infeksjoner som førte til tre dødsfall.
Roche søker derfor ikke om godkjenning av ocrelizumab som RA-medisin
̶
Roche søker nå godkjenning for ocrelizumab som ms-medisin.
Ocrelizumab har antageligvis ikke bedre effekt mot ms enn rituximab, og har dårligere
bivirkningsprofil.
Inntjeningspotensialet er ekstra stort hvis ocrelizumab godkjennes som eneste medisin
mot primær progressiv ms.
Behandlingseffekten ved ppms er beskjeden: ”ocrelizumab hadde en signifikant effekt på å
redusere risikoen med 25 prosent for forverring av sykdommen i minst 24 uker”
(studien med 732 deltakere varte i minst 120 uker)
Hva bør gjøres?
– Dagens helsepolitikk legger opp til at pasientene i større grad selv bestemmer behandling
for sin sykdom, siden risiko og effekt varierer mellom behandlinger.
MS-pasientene må selv få bestemme om de vil ha bremsemedisiner eller stamcelletransplantasjon
– Bevilge mer statlige midler til behandlingsstudier med stamcelletransplantasjon slik at
ms-pasientene får et reelt behandlingstilbud
– Raskt innføre behandlingsstudier med stamcelletransplantasjon siden behandlingen har
større effekt jo tidligere den gis (400 nye ms-pasienter hver år, og 11 000 til sammen i Norge)
– Opprette forsvarlig statlig regulering
– av systemet for godkjenning av legemidler og behandlinger
– av legemiddelfirmaenes rolle i helsevesenet, og av samarbeidet mellom
legemiddelfirmaer og offentlig helsevesen