‫תאגיד ‪( Summit‬סאמיט) בע"מ ("סאמיט" או ה"חברה")‬ ‫סאמיט מתווה את תוכניות המחקר הקליני לטיפול במחלת ניוון שרירים ע"ש‬ ‫דושן‬ ‫‪‬‬ ‫צפי להגשת הבקשה לאישור ניסוי קליני – רבעון ראשון ‪2102‬‬ ‫‪‬‬ ‫עיקרי התוצאות ממחקר שלב ‪ I‬צפויים להתפרסם ברבעון שלישי ‪2102‬‬ ‫אוקספורד‪ ,‬אנגליה‪ 01 ,‬בפברואר ‪ ,2102‬סאמיט (‪ SUMM‬בבורסת ‪ ,)AIM‬חברה אנגלית‬ ‫לגילוי תרופות‪ ,‬מתווה היום את תוכניות המחקר הקליני ל‪ ,SMT C1100-‬תרופה משנת‬ ‫מחלה וייחודית פוטנציאלית לטיפול במחלה הקטלנית הנדירה ניוון שרירים ע"ש דושן‬ ‫(‪.)DMD‬‬ ‫‪ DMD‬היא מחלת עצב‪-‬שריר הנגרמת בשל העדר דיסטרופין‪ .‬זהו חלבון בעל תפקיד חיוני‬ ‫בתפקוד התקין של שרירי הגוף‪ SMT C1100 .‬היא מולקולה זעירה שכוח פעולתה‬ ‫בייצור חלבון שמופק בגוף באופן טבעי בשם יוטרופין‪ ,‬כתחליף לדיסטרופין החסר‪ .‬זוהי‬ ‫הגישה היחידה בפיתוח המייצרת יוטרופין ללא הפסקה ובעלת פוטנציאל לטיפול בחולי‬ ‫‪ ,DMD‬ללא קשר לסוג המוטציה הגנטית הקיימת אצלם‪ .‬תרופה לטיפול ב‪ DMD-‬יכולה‬ ‫להגיע להיקף מכירות שנתי של יותר ממיליארד דולרים‪.‬‬ ‫‪ SMT C1100‬זכתה להערכה נרחבת במחקרי יעילות ובטיחות שאינם ניסויים קליניים‬ ‫והודגמה כבעלת יכולת לשקם ולשמר את תפקוד השרירים‪ .‬ניסוי קליני שלב ‪ I‬במתנדבים‬ ‫בריאים ייערך כעת ע"י סאמיט‪ .‬בניסוי תתבצע הערכה של יכולת הנוסחה החדשה של‬ ‫‪ SMT C1100‬לספק רמות קבועות של התרופה בדם וכן הערכה של בטיחותה‪ .‬מדובר‬ ‫באותן רמות קבועות שמחקרים לא‪-‬קליניים חזו שיידרשו כדי להשיג תועלת טיפולית‬ ‫בחולי ‪ .DMD‬הנוסחה החדשה תתאים לשימוש ע"י כל חולי ‪.DMD‬‬ ‫הייצור והרקיחה של ‪ SMT C1100‬מתקדמים כמתוכנן וסאמיט צפויה להגיש בקשה‬ ‫לאישור ניסוי קליני לסוכנות התקינה הבריטית ‪ MHRA‬ברבעון הראשון שנת ‪ .2102‬אם‬ ‫יוענק אישור לבקשה‪ ,‬יתחיל ניסוי שלב ‪ I‬ועיקרי התוצאות צפויים להתפרסם ברבעון‬ ‫השלישי ‪ ,2102‬תוצאה טובה בניסוי שלב ‪ I‬עשויה להוביל למחקר שלב ‪ II‬בחולי ‪DMD‬‬ ‫שיחל במחצית הראשונה שנת ‪.2102‬‬ ‫הניסוי הקליני שלב ‪ I‬ממומן כולו במסגרת הסכם ע"ס ‪ 0.1‬מיליון דולרים שנחתם בדצמבר‬ ‫‪ 2100‬בין סאמיט לבין ה‪Parent Project ,Muscular Dystrophy Association-‬‬ ‫‪Foundation to ,Cure Duchenne ,Charley's Fund ,Muscular Dystrophy‬‬ ‫‪ Eradicate Duchenne‬וה‪.Nash Avery Foundation-‬‬ ‫בארי פרייס‪ ,PhD ,‬יו"ר בכיר בסאמיט אמר‪" :‬סאמיט גאה לדווח שתוכניותינו להתחיל‬ ‫ניסוי קליני שלב ‪ I‬עבור ‪ SMT C1100‬מתקדמות יפה מאז ההסכם האחרון שנחתם עם‬ ‫ארגוני ה‪ .DMD-‬הניסוי הקליני הזה הוא אבן דרך חשובה בפיתוח עבור התוכנית עם‬ ‫תוצאה טובה ובעל פוטנציאל להקנות ערך מוסף משמעותי לנכס זה‪ .‬הניסוי יקדם אותנו‬ ‫צעד אחד נוסף לקראת הטיפול הנדרש ביותר למחלה נוראה‪".‬‬ ‫ואלרי קוויק‪ ,‬נשיאת ‪ MDA‬הזמנית ומנהלת רפואית הוסיפה‪ MDA" :‬מרוצה מאוד‬ ‫מההתקדמות המתמשכת בפיתוח ‪ SMT C1100‬כטיפול ב‪ MDA .DMD-‬תומכת בהעלאת‬ ‫צפיפות קולטני היוטרופין כאסטרטגיה טיפולית ב‪ DMD-‬מזה כמה שנים והיא שמחה‬ ‫לחבור לסאמיט לפיתוח תרופה מבטיחה זו‪".‬‬ ‫אודות העלאת צפיפות קולטני היוטרופין‬ ‫יוטרופין הוא חלבון שנוצר באופן טבעי בגוף שפעולתו דומה לזה של הדיסטרופין‪.‬‬ ‫היוטרופין מיוצר במהלך ההתפתחות העוברית אך ייצורו פוסק במבוגרים‪ .‬אם ניתן היה‬ ‫להפעיל מחדש את ייצורו‪ ,‬יוכל היוטרופין לפעול כתחליף לדיסטרופין החסר כדי לשמר‬ ‫את התפקוד התקין של השרירים‪ .‬שיטה אחת להפעיל מחדש את ייצור היוטרופין היא‬ ‫השיטה הפרמקולוגית‪ .‬העלאת צפיפות קולטני היוטרופין תביא תועלת לכל חולי ‪DMD‬‬ ‫ללא קשר לסוג המוטציה הגנטית הקיימת אצלם‪ .‬טיפול זה צפוי גם להיות טיפול משלים‬ ‫לגישות טיפוליות אחרות בפיתוח‪.‬‬ ‫אודות ‪SMT C1100‬‬ ‫‪ SMT C1100‬התגלתה ופותחה ע"י מדענים בסאמיט והודגמה כבעלת פוטנציאל להיות‬ ‫משנת מחלה במחקרי יעילות שאינם ניסויים קליניים‪ SMT C1100 .‬יוצרת נתק בבקרת‬ ‫היוטרופין הרגילה וכתוצאה מכך ה‪ RNA-‬והחלבון שלה מיוצרים בשריר ללא הפסקה‪.‬‬ ‫היא קיבלה מעמד של "תרופה יתומה" בארה"ב ובאירופה‪ .‬בדצמבר ‪ 2100‬סאמיט חתמה‬ ‫על הסכם ע"ס ‪ 0.1‬מיליון דולרים עם קבוצת ארגוני ‪ DMD‬אמריקאיים לתמיכה בפיתוח‬ ‫‪ .SMT C1100‬הארגונים המעורבים הם‪Muscular Dystrophy Association :‬‬ Parent Project Muscular Dystrophy ,)www.mda.org( ‫) וקבוצה של ארבע קרנות דושן בלתי תלויות ברחבי‬www.ParentProjectMD.org( Cure Duchenne ,(www.charleysfund.org) Charley’s Fund :‫ארה"ב‬ Foundation to Eradicate Duchenne ,)www.curecuchenne.org( Nash Avery -‫) ו‬www.duchennemd.org( .)www.nashaveryfoundation.org(Foundation